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  世界血å‹æ—¥æ¥ä¸´ä¹‹é™…专指出——  建防治网络,🌡ï¸é«˜â€œçŽ»ç’ƒäººâ€ðŸ†æ´»è´¨é‡ã€€ã€€è™½迄今人们还ä¸彻底治愈血å‹,但如果血å‹ðŸš¬æ‚£è€…能够尽早ðŸ”始定期规律性🕑å—å‡è¡€å› å­æ›¿ðŸ§€æ²»ç–—,完全å¯ðŸ¤œé¿å…åå¤å‘生🚵â€â™‚ï¸èŠ‚ã€è‚Œè‚‰ç­‰éƒ¨,的出血。此外è¡€å‹ç—…患者åŠ家庭æˆå‘˜å¯¹äºŽ病的认识,以能å¦è‡ªè§‰é…åˆ务人员进行治👨â€ðŸ³ï¼Œéƒ½æ˜¯è¡€å‹ç—…æ²»éžå¸¸é‡è¦çš„节。  ◎实记者沈唯  🎞ï¸å¹´4月17日是第35个“世界血å‹ç—…æ—¥â€ï¼Œ题为“人人å¯ðŸ¦°ï¼šé¢„防出血â€旨在æ高全社对血å‹ç—…çš„å…³和支æŒï¼Œç§‘å­¦治出血,优化治策略,æ高范诊疗能力和护管ç†æ°´å¹³ï¼Œ进人人享有治⤴ï¸çš„机会。  å‹ç—…患者常被🥯作“玻璃人â€ðŸŸï¸ä»–们在日常生🗣ï¸ä¸­éœ€è¦æ—¶æ—¶å¤„留心,ä¸èƒ½æœ‰点磕碰,因为个很å°çš„伤å£å¯èƒ½ä¼šè®©ä»–们è¡€ä¸æ­¢ã€‚尽管å‰è¡€å‹ç—…尚无🥭治方法,但科的进步ã€åŒ»ç–—👩â€ðŸ«ç­–的完善以åŠâ¬œä¼šçš„关注,正👯让血å‹ç—…患者💃生活质é‡é€æ­¥高。  男性å‹ç—…患病率高女性  “血👴病是一ç§X染色体连é”çš„éšæ€§传性出血性疾✉ï¸ï¼ŒåŒ…括血å‹ç—…A和血å‹ç—…B两ç§ã€‚â€ä¸­å›½åŒ»å­¦学院血液病医(血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任æ¨ä»教授介ç»ï¼Œè¡€ç—…A表现为å‡è¡€å› å­â…§(Fâ…§)缺ä¹ï¼Œè¡€å‹ç—…B则表现为å‡è¡€ðŸ‘¨ðŸ¿â€ðŸ¤â€ðŸ‘¨ðŸ¼å­â…¨(Fâ…¨)缺ä¹ï¼Œä¸¤è€…都是相应的å‡è¡€å› 基因çªå˜å¼•èµ·。  二者临表现基本相åŒ主è¦è¡¨çŽ°ä¸ºå…³ã€è‚Œè‚‰å’Œæ·±éƒ¨织出血,也å¯ðŸ˜¶å‡ºçŽ°èƒƒè‚ é“ã€å°¿é“ã€ä¸­æž¢ç¥ž系统出血以åŠ牙åŽå‡ºè¡€ä¸æ­¢。若åå¤å‡ºè¡€-,ä¸åŠæ—¶æ²»ç–—å¯致关节畸形ã€肿瘤形æˆï¼Œä¸¥ðŸ“°è€…甚至å±åŠç”Ÿ。  为调查国血å‹ç—…患病ðŸ•ï¼Œä¸­å›½åŒ»å­¦ç§‘🤼â€â™€ï¸é™¢è¡€æ¶²ç—…医院(血液学研究所)æ¨å¤©æ¥¹æ•™æŽˆåœ¨1985å¹´å‘èµ·æˆç«‹äº†å…¨å›½è¡€å‹研究å作组,1986—1988年组织全国24çœå¸‚37个地区对血å‹ç—…展调查,åˆæ­¥âš›ï¸æ˜Žæˆ‘国血å‹ç—…患病率为2.73/10^5人å£ã€‚  男性è¡€å‹ç—…患病率高于女性。这âœï¸ç”±äºŽè¡€å‹ç—…çš„病基因在X染色体上,男性åª一æ¡X染色体,一旦该X染色体æºå¸¦è‡´ç—…基因ðŸšè¯¥ç”·æ€§å°±è‚¯å®š,è¡€å‹ç—…患者。,-女性有两æ¡X染色体,å³ä½¿æœ‰æ¡X染色体æºå¸¦è‡´ç—…基因,如å¦å¤–一æ¡X染色体正常,也å¯代å¿éƒ¨åˆ†åŠŸèƒ½则该女性å¯èƒ½ðŸŸ§æºå¸¦è€…而并ä¸病。如果ä¸æº致病基因的X染色体由于å„ç§因失活,那么ðŸ¦å¥³æ€§ä¹Ÿä¼šæˆä¸ºå‹ç—…患者。 🔊除此之外,还😫å¦å¤–一ç§èŽ·å¾—è¡€å‹ç—…。这是-ç§åŽå¤©èŽ·å¾—性FⅧ或者FⅨ缺ä¹ï¼Œç”±äºŽè‡ªèº«疫性疾病ã€æ¶肿瘤ã€å›´äº§æœŸðŸ¤¸â€â™‚ï¸è¯ç‰©ç­‰å„ç§åŽŸ,患者产生针🧙FⅧ或者FⅨ的自身抗体,使FⅧ或FⅨ被过多破å,从而外周血中FⅧ或FⅨ活性é™ä½Žã€‚  血å‹ç—…æ‚£出血的严é‡ç¨‹与其FⅧ或FⅨ缺ä¹çš„程度相🤸â€â™€ï¸ã€‚FⅧ或FⅨ活性水平<1%,为é‡åž‹ï¼›FⅧ或FⅨ活性水平在1%到5%之间,为中间型;FⅧ或FⅨ活性水平在5%到40%之间,为轻型。  “ç†è®ºðŸ§šâ€â™‚ï¸ï¼Œè¡€å‹ç—…在胎💖时期就å¯ä»¥è¢«ðŸ‘©ðŸ¿â€ðŸ¤â€ðŸ‘©ðŸ¼æ–­ï¼Œä½†æ˜¯å¹¶éž有血å‹ç—…患者有家æ—å²ï¼Œä¹Ÿ能是在å—ç²¾åµðŸ¥„æˆçš„过程中å‘👩ðŸ»â€ðŸ¤â€ðŸ‘¨ðŸ½äº†åŸºå› çªå˜ã€‚ðŸ˜æ¨ä»æ± è¡¨ç¤ºï¼Œ使有家æ—å²ï¼ŒðŸ™‹å‰è¯Šæ–­ä¹Ÿä¸èƒ½è¯ç»å¯¹å‡†ç¡®ã€‚🥔 科研进步推è¡€å‹ç—…诊疗 😆血å‹ç—…的主è¦ç–—æ–¹å¼æ˜¯é™è„‰注å‡è¡€å› å­æ›¿ðŸš¿æ²»ç–—,这ç§ç–—å¯ä»¥æ”¹å–„è¡€å‹ðŸ‘¨â€ðŸŽ¨æ‚£è€…的生活质↩ï¸ï¼Œä½†å´æ— æ³•æ²»è¡€å‹ç—…。æ¨ä»ðŸ“介ç»ï¼Œå½“å‰æœ€å¯èƒ½æ²»æ„ˆè¡€å‹的方法是基因疗。基因治疗🙅â€â™‚ï¸è¡€æ¶²ç–¾ç—…çš„æ²»中应用广泛,于血å‹ç—…治疗已有20多年的历å²ã€‚  近æ¥ï¼Œæ¬§ç¾Žå·²ç»针对血å‹ç—…çš„因治疗产å“获用于临床。2022年,针对血å‹ç—…Bçš„å…¨çƒé¦–款基因治疗è¯Hemgenix获美国食å“è¯å“监ç£ç®¡ç†å±€(FDA)批准。该è¯ç‰©ä¸€å‰‚定350万美元(约åˆäººæ°‘å¸2500万元),æˆä¸ºä¸–界上最昂💔的è¯ç‰©ã€‚  国在血å‹ç—…基-治疗方é¢çš„ç ”起步并ä¸æ™šï¼ŒðŸ¥Ÿå¹´æ¥ä¹Ÿå–得了🥭定的çªç ´æ€§æˆâš±ï¸ã€‚2022年,æ¨ä»æ± å‚与开ðŸ¦çš„亚洲首个è‚é¶å‘腺相关病è¡€å‹ç—…B基因治疗研究å–得显æˆæ•ˆï¼Œç›¸å…³æˆå‘表在国际医ðŸºæœŸåˆŠã€ŠæŸ³å¶åˆ血液学》上。项临床研究结🗨ï¸æ˜¾ç¤ºï¼Œ10åè¡€å‹ç—…患者接å—--因治疗平å‡58周åŽï¼Œå‡è¡€å› ðŸ§œâ€â™‚ï¸æ°´å¹³ä»Žæ²»ç–—å‰2%以下æå‡åˆ°å¹³å‡36.93%,è¯å®žäº†è‚è„é¶å‘腺相关病载体在中国血病患者中的有👸性和安全性。å‰æˆ‘国还有几基因治疗产å“在进行临床试,有望在ä¸ä¹…😣将æ¥èŽ·æ‰¹ã€‚ 虽然迄今人们ä¸èƒ½å½»åº•æ²»æ„ˆå‹ç—…,但如果å‹ç—…患者能够早开始定期规😭性接å—å‡è¡€å› 替代治疗,完å¯ä»¥é¿å…åå¤生关节ã€è‚Œè‚‰部ä½çš„出血。🎲ä»æ± è¯´ï¼Œè¡€å‹患者åŠå…¶å®¶åº­员对于疾病的识,以åŠèƒ½å¦ðŸšºè§‰é…åˆåŒ»åŠ¡äºº进行治疗,都è¡€å‹ç—…防治éžé‡è¦çš„环节。å¦å¤–,血å‹ç—…者è¦å°½é‡é¿å…用阿å¸åŒ¹æž—类🥉制血å°æ¿åŠŸèƒ½è¯ç‰©ã€‚如果进康å¤æˆ–体育锻🛎ï¸ï¼Œä¹Ÿåº”该在有😪验的血å‹ç—…中🤡专业人员指导进行。â€ä»–说  形æˆè¡€å‹防治åˆåŠ›ã€€ã€€国统一å调的范化管ç†å°†æœ‰--于æ高我国血⚖ï¸ç—…防治水平,åšåˆ°è¿™ä¸€ç‚¹ï¼Œ必须建立起全性的血å‹ç—…防组织。æ¨ä»æ± ðŸšç»ï¼Œåœ¨ä¸–界血ç—…è”盟的支æŒ,我国6家血å‹ç—…中心于2004å¹´å‘èµ·æˆç«‹äº†ä¸­å›½è¡€å‹ç—…å组,åŒæ—¶æˆç«‹ï¸âƒ£ç™»è®°ã€å®žéªŒè¯Šã€æŠ¤ç†å’Œåº·å¤ç–—4个工作组,éšåŽåœ¨2008å¹´åˆæˆç«‹äº†å„¿工作组。  2009å¹´11月,我国开始建è¡€å‹ç—…病例信管ç†åˆ¶åº¦ï¼Œæ—¨å…¨é¢äº†è§£æˆ‘国å‹ç—…患者基本💧æ¯å’Œå‡è¡€å› å­制å“临床应用况,进一步规我国血å‹ç—…诊工作,ä¿éšœåŒ»è´¨é‡å’ŒåŒ»ç–—安,为制订相关-ç­–æ供科学ä¾。åŒæ—¶ï¼Œå„地立了血å‹ç—…分诊疗体系,确👨â€ðŸ¦³è¡€å‹ç—…定点医机构,æˆç«‹çœðŸ¤®è¡€å‹ç—…专家组完善了血å‹ç—…例信æ¯ç®¡ç†åˆ¶ðŸ”£ã€‚  在政府å„方共åŒåŠªåŠ›,血å‹ç—…于2013年纳入全国大病医疗ä¿é™©2017年版国家医ä¿ç›®å½•æ­£将儿童血å‹ç—…防治疗纳入医ðŸ”报销范围。 è¡€å‹ç—…分级诊还必须ä¾é å„è¡€å‹ç—…中心æ¥体实施。为此中国血å‹ç—…å组基于我国实情况,制订了国血å‹ç—…中心设标准,对三è¡€å‹ç—…中心的能ã€ç§‘室和专人员é…ç½®ã€æœ‰-,-人员的资质和ðŸŸè´£ã€å‡ºå‡è¡€æ£€ðŸ§é¡¹ç›®æ¸…å•å’Œå‡ºðŸ—‚ï¸æŠ¥å‘Šçš„时间等出明确的è¦æ±‚  在此基础,中国血å‹ç—…作组è”åˆä¸­å›½è§ç—…è”盟,于2020å¹´æ­£å¼å¯åŠ¨äº†æˆ‘国血å‹,,中心能力建设估项目。迄今有241家医院å‘国家血å‹ç—…例信æ¯ç®¡ç†ç³»录入数æ®ï¼Œå½•ðŸ§â€â™‚ï¸ç—…例数4万余例,我国血å‹ç—…防治水平进一æ高。  除之外,å„ç§å…¬基金会和慈善织也与制è¯ä¼åˆä½œï¼Œä¸ºè¡€å‹患者的治疗费æ供部分补å¿进一步é™ä½Žæ‚£的治疗负担,åˆå›½å®¶æ‰¶è´«æ•‘的患者还å¯äº«å…费治疗。ã€ðŸ§¤è¾‘:刘湃】
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    èŒè¶£æ¶‚涂ä¹æ˜¯ä¸€ä¸ªâš“游æˆï¼Œç®€å•æ˜“æ“
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